本发明提供了靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)基因的RNAi试剂(例如双链RNAi试剂)和使用这样的RNAi试剂用于治疗或预防TTR相关疾病的方法。
R·G·卡兰索塔瑟尔 T·齐默尔曼 M·马诺哈伦 M·梅尔 S·库奇曼奇 K·查里斯
阿尔尼拉姆医药品有限公司
美国马萨诸塞州