本发明提供一种重组腺相关病毒介导的高尿酸血症治疗药物。
重组腺相关病毒载体携带包含人miR‑142‑3p靶序列的人为设计尿酸氧化酶(artificial urate oxidase,简称AUO)基因表达框。
体内实验表明,该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内,持续稳定地表达尿酸氧化酶,降低尿酸含量,有效地缓解因血液中尿酸过高导致的痛风症状。
结果提示,该重组腺相关病毒载体有希望开发成为一种新的高尿酸血症治疗药物。
田文洪 董小岩 吴小兵 马思思
北京锦篮基因科技有限公司
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本发明提供一种重组腺相关病毒介导的高尿酸血症治疗药物。
重组腺相关病毒载体携带包含人miR‑142‑3p靶序列的人为设计尿酸氧化酶(artificial urate oxidase,简称AUO)基因表达框。
体内实验表明,该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内,持续稳定地表达尿酸氧化酶,降低尿酸含量,有效地缓解因血液中尿酸过高导致的痛风症状。
结果提示,该重组腺相关病毒载体有希望开发成为一种新的高尿酸血症治疗药物。