本文提供一种包含AAV衣壳和包装在其中的载体基因组的重组AAV(rAAV)，其中所述载体基因组包含AAV5'反向末端重复序列(ITR)、编码功能性人类N‑乙酰基‑α‑氨基葡萄糖苷酶(hNAGLU)的工程化核酸序列、指导hNAGLU在靶细胞中的表达的调控序列和AAV 3'ITR。
还提供一种在制剂缓冲液中包含如本文描述的rAAV的药物组合物，以及治疗诊断患有MPS IIIB的人类受试者的方法。

J.M.威尔逊 C.辛德勒 J.霍尔多瓦

宾夕法尼亚州大学信托人

美国宾夕法尼亚州

本文提供一种包含AAV衣壳和包装在其中的载体基因组的重组AAV(rAAV)，其中所述载体基因组包含AAV5'反向末端重复序列(ITR)、编码功能性人类N‑乙酰基‑α‑氨基葡萄糖苷酶(hNAGLU)的工程化核酸序列、指导hNAGLU在靶细胞中的表达的调控序列和AAV 3'ITR。
还提供一种在制剂缓冲液中包含如本文描述的rAAV的药物组合物，以及治疗诊断患有MPS IIIB的人类受试者的方法。