本发明提供一种高转染效率低细胞毒性的阳离子基因载体，包括线性聚‑α‑赖氨酸(PLL)和接枝在所述线性聚‑α‑赖氨酸上的对甲苯磺酰基保护的精氨酸(Arg(Tos))；所述线性聚‑α‑赖氨酸与对甲苯磺酰基保护的精氨酸的摩尔比为1：(5～120)。
本发明中的阳离子基因载体PLL‑Arg(Tos)最佳转染效率是阳离子基因载体黄金标准“PEI25k”的最佳转染效率的十多倍，且在最佳转染效率的比例时，细胞中存活率均在90％以上。
另外PLL‑Arg(Tos)对恒定表达荧光素酶的HuH‑7Luc的最佳基因沉默效率可达到80％以上。
本发明还提供一种高转染效率低细胞毒性的阳离子载体的制备方法。

田华雨 方华攀 林琳 郭兆培 陈杰 孙平杰 陈学思

中国科学院长春应用化学研究所

130022 吉林省长春市人民大街5625号

本发明提供一种高转染效率低细胞毒性的阳离子基因载体，包括线性聚‑α‑赖氨酸(PLL)和接枝在所述线性聚‑α‑赖氨酸上的对甲苯磺酰基保护的精氨酸(Arg(Tos))；所述线性聚‑α‑赖氨酸与对甲苯磺酰基保护的精氨酸的摩尔比为1：(5～120)。
本发明中的阳离子基因载体PLL‑Arg(Tos)最佳转染效率是阳离子基因载体黄金标准“PEI25k”的最佳转染效率的十多倍，且在最佳转染效率的比例时，细胞中存活率均在90％以上。
另外PLL‑Arg(Tos)对恒定表达荧光素酶的HuH‑7Luc的最佳基因沉默效率可达到80％以上。
本发明还提供一种高转染效率低细胞毒性的阳离子载体的制备方法。